Nowatorski lek KCL-286, który naprawia uszkodzenia DNA i redukuje stan zapalny w mózgu, może stanowić obiecującą terapię modyfikującą przebieg choroby Alzheimera, a jego korzystny profil bezpieczeństwa został już potwierdzony w badaniach klinicznych fazy I. #ChorobaAlzheimera #KCL286 #TerapiaGenowa
Artykuł opisuje wyjątkowy przypadek Syndromu PUS3, rzadkiej mutacji genetycznej, która prowadzi do poważnych opóźnień rozwojowych u dzieci, w tym przypadku Jerzyka, i ukazuje trudności, z jakimi muszą zmierzyć się rodzice, którzy mimo braku wsparcia ze strony systemu medycznego postanawiają walczyć o życie i zdrowie swojego dziecka, zakładając fundację mającą na celu opracowanie terapii genowej. #SyndromPUS3 #terapiagenowa #chorobyrzadkie
Zbiórka na leczenie dziewięcioletniego Maksa Trockiego, chorego na dystrofię mięśniową Duchenne’a, zebrała 12 mln złotych, ale terapia genowa, która ma być wykorzystana, nie jest refundowana w Polsce z powodu wątpliwości co do jej skuteczności i bezpieczeństwa, co wywołało szeroką dyskusję na temat dostępności takich leków w publicznym systemie ochrony zdrowia. #DMD #terapiaGenowa #zdrowie
Łatwogang, znany z kampanii charytatywnych, zebrał blisko 20 mln zł na terapię genową dla dzieci z dystrofią mięśniową Duchenne'a, jednak Ministerstwo Zdrowia zapowiedziało, że refundacja leczenia nie będzie możliwa z powodu negatywnej decyzji Europejskiej Agencji Leków dotyczącej skuteczności leku. #DystrofiaMięśniowa #TerapiaGenowa #Łatwogang
Zbiórka Łatwoganga, mająca na celu zebranie funduszy na terapię genową dla Maksa, zebrała już 12 milionów złotych, a liderami wpłat są trzy firmy, w tym Kuchnia Vikinga, która przekazała 868 tys. zł, podczas gdy Łatwogang w trakcie swojej trasy pokonał około 500 kilometrów w niecałe 39 godzin. #Łatwogang #zbiórka #terapiagenowa
Influencer Łatwogang, czyli Piotr Hancke, po przejechaniu około 520 km z Zakopanego do Gdańska zebrał 12 mln zł na terapię genową dla chłopca imieniem Maks cierpiącego na dystrofię mięśniową, wyrażając zdziwienie i radość z tak ogromnego zainteresowania akcją charytatywną. #Łatwogang #zbiórkacharytatywna #terapiagenowa
Łatwogang zorganizował rowerową akcję charytatywną, aby zebrać 12 mln zł na terapię genową dla chłopca z dystrofią mięśniową Duchenne’a, podczas gdy do tej pory uzbierano już 5 mln zł, a po dotarciu nad Bałtyk planuje powrót pod Tatry w celu dalszego wsparcia. #pomocMaksowi #terapiaGenowa #DMD
