Skolim ujawnia kulisy swoich rozmów z Karolem Nawrockim. Jedną z najważniejszych kwestii okazał się plan rozwoju i prawidłowego funkcjonowania funduszu prezydenckiego, którego celem jest wsparcie osób cierpiących na choroby rzadkie. Budżet = 3 mld złotych Państwo nie może zostawiać takich ludzi bez pomocy. #wsparcie #funduszprezydencki #chorobyrzadkie
From October, a refund for the drug Agamree for children with Duchenne muscular dystrophy and a drug for von Hippel-Lindau syndrome will be introduced in Poland, aimed at improving the availability of therapy for patients with these rare diseases. (translated)
Dr Soraya Bekkali z Alexion, AstraZeneca Rare Disease podkreśla, że do 2030 roku znaczna część terapii będzie dotyczyć chorób rzadkich, a dzięki regulacjom i politykom stworzonym w Europie, oraz niedawnej rezolucji WHO, zagadnienie to zyskuje na znaczeniu globalnym, co daje nadzieję na poprawę jakości diagnostyki i dostępu do leczenia dla pacjentów na całym świecie. #ChorobyRzadkie #AstraZeneca #Zdrowie
Ministerstwo Zdrowia ogłosiło listę siedmiu terapii, które mają szansę na szybszą refundację, w tym innowacyjne leki na dystrofię mięśniową Duchenne’a, fenyloketonurię oraz glejaki, co ma potencjał znacznie ułatwić dostęp pacjentów do nowoczesnych metod leczenia. #InnowacyjneLeki #ChorobyRzadkie #Onkologia
Artykuł opisuje wyjątkowy przypadek Syndromu PUS3, rzadkiej mutacji genetycznej, która prowadzi do poważnych opóźnień rozwojowych u dzieci, w tym przypadku Jerzyka, i ukazuje trudności, z jakimi muszą zmierzyć się rodzice, którzy mimo braku wsparcia ze strony systemu medycznego postanawiają walczyć o życie i zdrowie swojego dziecka, zakładając fundację mającą na celu opracowanie terapii genowej. #SyndromPUS3 #terapiagenowa #chorobyrzadkie
Polpharma zainwestowała 238,7 mln zł w rozwój pierwszej w Polsce platformy do opracowywania i produkcji leków opartych na RNA, co ma wzmocnić bezpieczeństwo lekowe kraju oraz umożliwić elastyczną produkcję leków, w tym dla pacjentów z chorobami rzadkimi. #RNA #Leki #ChorobyRzadkie
