Ministerstwo Zdrowia ogłosiło listę siedmiu terapii, które mają szansę na szybszą refundację, w tym innowacyjne leki na dystrofię mięśniową Duchenne’a, fenyloketonurię oraz glejaki, co ma potencjał znacznie ułatwić dostęp pacjentów do nowoczesnych metod leczenia. #InnowacyjneLeki #ChorobyRzadkie #Onkologia
Artykuł opisuje wyjątkowy przypadek Syndromu PUS3, rzadkiej mutacji genetycznej, która prowadzi do poważnych opóźnień rozwojowych u dzieci, w tym przypadku Jerzyka, i ukazuje trudności, z jakimi muszą zmierzyć się rodzice, którzy mimo braku wsparcia ze strony systemu medycznego postanawiają walczyć o życie i zdrowie swojego dziecka, zakładając fundację mającą na celu opracowanie terapii genowej. #SyndromPUS3 #terapiagenowa #chorobyrzadkie
Polpharma zainwestowała 238,7 mln zł w rozwój pierwszej w Polsce platformy do opracowywania i produkcji leków opartych na RNA, co ma wzmocnić bezpieczeństwo lekowe kraju oraz umożliwić elastyczną produkcję leków, w tym dla pacjentów z chorobami rzadkimi. #RNA #Leki #ChorobyRzadkie
