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The gene therapy treatment for patients with butterfly skin, which costs 100,000 euros per month, is available in some autonomous communities in Spain but not in others, creating a significant disparity between patients who can access it and those who cannot, while the Ministry of Health continues to negotiate its inclusion at the national level. #PielDeMariposa #TerapiaGénica #DesigualdadSanitaria (translated)

España se convertirá en el primer país en implementar un tratamiento para la anemia de Fanconi, una enfermedad rara que afecta a la médula ósea, con el inicio de los tratamientos previsto en un año y medio en el Hospital Universitario Infantil Niño Jesús de Madrid. #AnemiaDeFanconi #TerapiaGénica #EnfermedadesRaras

Una terapia génica española denominada TET-101, desarrollada por la biotecnológica Tetraneuron en el Instituto Cajal, ha recibido autorización en Australia para iniciar estudios en humanos con el objetivo de tratar el alzhéimer moderado. #TerapiaGénica #Alzhéimer #Neurodegeneración

Investigadores da Universidade de Coimbra testaram com sucesso uma nova abordagem terapêutica utilizando vesículas extracelulares para a edição genética na doença de Machado-Joseph, aproximando-se de uma estratégia mais segura para tratar esta condição neurodegenerativa. #DoençaMachadoJoseph #TerapiaGénica #Neurociências

Álvaro Pascual-Leone anuncia el inicio del primer ensayo en humanos de TET101, una innovadora terapia génica española destinada a frenar el Alzheimer y recuperar capacidades perdidas, con el primer estudio clínico programado para comenzar en 2027 en Australia. #TerapiaGénica #Alzheimer #Neurociencia

Un bebé de 19 días ha recibido con éxito terapia génica para atrofia muscular espinal en el Hospital Universitari i Politècnic La Fe de València, tras ser diagnosticado a través de la prueba del talón, lo que permite iniciar el tratamiento antes de que aparezcan síntomas y mejorar significativamente sus posibilidades de desarrollo. #TerapiaGénica #AtrofiaMuscularEspinal #DetecciónTemprana

O anchetă a fost deschisă în China după moartea unei fete de șase ani, „Mei”, în urma unui experiment de terapie genică finanțat cu peste 800.000 de dolari, incidentul ridicând îngrijorări privind etica cercetării medicale, dat fiind că moartea nu a fost menționată într-un studiu publicat de cercetători. #China #ancheta #terapiagenică

Un equipo del Hospital Xinhua de Shanghái ocultó la muerte de Mei, una niña de seis años, tras probar en ella una terapia de edición genética que resultó en una reacción inmunitaria fatal, mientras publicaban sus resultados en la revista 'Nature' sin informar sobre el desenlace ni las fallas éticas del estudio. #EdiciónGenética #Bioética #TerapiaGénica

Un neonato di otto mesi è diventato il primo paziente al mondo a ricevere una terapia genica sperimentale iniettata direttamente nel cervello per trattare una rara forma di epilessia genetica, ottenendo risultati sorprendenti dopo un mese dall'intervento. #TerapiaGenica #Epilessia #MedicinaPediatrica

La prima sperimentazione della terapia genica per ringiovanire le cellule è stata condotta su una persona affetta da glaucoma negli Stati Uniti dalla Life Biosciences, con l'obiettivo di attivare tre geni per favorire la rigenerazione dei neuroni danneggiati, utilizzando un virus come vettore e un sistema di attivazione controllata mediante un antibiotico. #TerapiaGenica #Glaucoma #RigenerazioneCellulare

Ginebra, una niña madrileña de 11 años con betatalasemia mayor, lucha por acceder a una terapia curativa llamada Casgevy (exa-cel), aprobada en Europa pero que aún no está disponible en España debido a su alto costo, a pesar de su eficacia comprobada en curar esta grave enfermedad hematológica y mejorar la vida de quienes la padecen. #Betatalasemia #AccesoALaSalud #TerapiaGénica

A Bluepharma, empresa farmacêutica de Coimbra, desenvolve medicamentos inovadores com sistemas de liberação direcionada, permitindo tratamentos menos agressivos para o câncer e soluções práticas para a administração de medicamentos, como comprimidos três em um, visando reduzir os efeitos colaterais da quimioterapia. #InovaçãoFarmacêutica #TerapiaGénica #Bluepharma