A 19-day-old baby has successfully received gene therapy for spinal muscular atrophy at the La Fe University and Polytechnic Hospital in Valencia, after being diagnosed through the heel prick test, which allows treatment to begin before symptoms appear and significantly improves their chances of development. (translated)
O anchetă a fost deschisă în China după moartea unei fete de șase ani, „Mei”, în urma unui experiment de terapie genică finanțat cu peste 800.000 de dolari, incidentul ridicând îngrijorări privind etica cercetării medicale, dat fiind că moartea nu a fost menționată într-un studiu publicat de cercetători. #China #ancheta #terapiagenică
Un equipo del Hospital Xinhua de Shanghái ocultó la muerte de Mei, una niña de seis años, tras probar en ella una terapia de edición genética que resultó en una reacción inmunitaria fatal, mientras publicaban sus resultados en la revista 'Nature' sin informar sobre el desenlace ni las fallas éticas del estudio. #EdiciónGenética #Bioética #TerapiaGénica
Un neonato di otto mesi è diventato il primo paziente al mondo a ricevere una terapia genica sperimentale iniettata direttamente nel cervello per trattare una rara forma di epilessia genetica, ottenendo risultati sorprendenti dopo un mese dall'intervento. #TerapiaGenica #Epilessia #MedicinaPediatrica
La prima sperimentazione della terapia genica per ringiovanire le cellule è stata condotta su una persona affetta da glaucoma negli Stati Uniti dalla Life Biosciences, con l'obiettivo di attivare tre geni per favorire la rigenerazione dei neuroni danneggiati, utilizzando un virus come vettore e un sistema di attivazione controllata mediante un antibiotico. #TerapiaGenica #Glaucoma #RigenerazioneCellulare
Ginebra, una niña madrileña de 11 años con betatalasemia mayor, lucha por acceder a una terapia curativa llamada Casgevy (exa-cel), aprobada en Europa pero que aún no está disponible en España debido a su alto costo, a pesar de su eficacia comprobada en curar esta grave enfermedad hematológica y mejorar la vida de quienes la padecen. #Betatalasemia #AccesoALaSalud #TerapiaGénica
A Bluepharma, empresa farmacêutica de Coimbra, desenvolve medicamentos inovadores com sistemas de liberação direcionada, permitindo tratamentos menos agressivos para o câncer e soluções práticas para a administração de medicamentos, como comprimidos três em um, visando reduzir os efeitos colaterais da quimioterapia. #InovaçãoFarmacêutica #TerapiaGénica #Bluepharma
